法布里病(法布里治疗药物)

——有望纳入医保

7月30日晚间，国家医保局官网发布了《关于公示2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查药品及信息的公告》（简称《公告》），显示共有271个药品通过初步形式审查。公示时间为2021年7月30日至8月5日，公示期间，社会各界可对公示药品的资格条件、相关信息和形式审查结果进行监督。

如果通过形式审查，则意味着271个药品可以进入国家医保目录调整的下一个环节，有望通过医保谈判的方式，进入新版医保目录。

从具体名单来看，通过初步形式审查的主要为西药，少部分为中成药，注射用卡瑞利珠单抗、替雷利珠单抗注射液、特瑞普利单抗注射液、纳武利尤单抗注射液、帕博利珠单抗注射液等来自国内外药企的PD-1抗肿瘤药均位列其中。可以预见的是，PD-1领域的医保谈判竞争将一如以往激烈。

值得注意的是，6月初刚刚获批的阿基仑赛注射液也在通过形式审查的名单中，阿基仑赛注射液是中国首款CAR-T产品，参考国外CAR-T产品动辄几十万美金的定价，国产CAR-T最终价格几何，始终备受关注。

另外，治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液曾在2020年引发“一针70万天价”的讨论。从名单可以看到，这款药也作为“2016年1月1日至2021年6月30日期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品”通过初步形式审查。这意味着这款罕见病药物有望通过医保谈判降价。

按照6月30日公布的《2021年国家医保药品目录调整工作方案》（简称《方案》），目录调整包括准备、申报、评审、谈判、公布结果等多个阶段，形式审查是申报阶段的一个环节。这意味着，药品顺利通过形式审查后，后面还要经过诸多环节，才能最终进入国家医保目录。

国家医保局介绍，形式审查主要包括对申报资料的完整性、规范性进行审核，同时，根据工作需要和安排，会就一些资料的真实性向有关方面进行核实。此次的公示也是形式审查的其中一个环节。

根据《方案》，共有4类目录外药品可以纳入2021年药品目录申报范围，包括2016年1月1日至2021年6月30日期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品、适应症或功能主治发生重大变化的药品，与新冠肺炎相关的呼吸系统疾病治疗用药，以及纳入《国家基本药物目录（2018年版）》的药品。

国家医保局表示，从2021年7月1日9时至2021年7月14日17时，共收到企业申报信息501条，涉及药品474个，271个药品通过初步形式审查。通过初步形式审查的目录外药品中，2016年以后新上市的药品占93.02%。

对于目前市场价格较为昂贵的药品通过了形式审查，国家医保局强调，一些价格较为昂贵药品通过了初步形式审查，仅表示经初步审核该药品符合申报条件，获得了进入下一个调整环节的资格。这类药品最终能否进入国家医保药品目录，还要接受包括经济性等方面的严格评审，独家药品还要经过价格谈判，谈判成功的才能进入目录。

国家医保局强调，公示结束后，将按程序处理公示期间收到的反馈意见和建议，确定最终通过形式审查的药品范围。同时，按照《工作方案》要求，组织开展专家评审等后续工作。

附：2021年国家医保药品目录调整 通过初步形式审查的申报药品部分名单

另据现代快报报道江苏省将五种罕见病的用药纳入医保报销对象，其中包括治疗脊髓性肌萎缩的诺西那生钠注射液

7月6日，现代快报记者了解到，江苏省医保局日前印发《关于明确罕见病用药保障对象诊断、用药治疗及待遇享受等有关事项的通知》（以下简称《通知》），就罕见病用药保障对象诊断、用药治疗及待遇享受等进行明确。现代快报记者注意到，第一批罕见病用药保障药品名单公布，涉及戈谢病、糖原累积病II型（庞贝病）、法布里病（法布雷病）、脊髓性肌萎缩症（SMA）或黏多糖贮积症IVA型。

《通知》明确了第一批罕见病用药保障对象的范围。具体为，首次确诊时，已获得江苏省户籍满5年的江苏省基本医疗保险参保人员；或年龄不满5周岁、具有江苏省户籍，且其生父母一方获得江苏省户籍满5年的江苏省基本医疗保险参保人员（以下简称“参保患者”），经指定诊断医疗机构确诊患有戈谢病、糖原累积病II型（庞贝病）、法布里病（法布雷病）、脊髓性肌萎缩症（SMA）或黏多糖贮积症IVA型等罕见病种的，纳入第一批罕见病用药保障对象（以下简称“保障对象”）范围。

广告保障对象在定点治疗机构治疗戈谢病、糖原累积病II型（庞贝病）、法布里病（法布雷病）、脊髓性肌萎缩症（SMA）或黏多糖贮积症IVA型，一个结算年度内在门诊和住院治疗发生的药品费用，由罕见病用药保障资金按费用累加计算分段确定支付比例：30万元及以下，支付比例为80%；30—70万元（含70万元），支付比例为85%；70万元以上费用，支付比例为90%。

符合医疗救助条件的保障对象，罕见病用药保障资金支付后的剩余药品费用，可予以医疗救助，具体救助比例由各设区市统一规定。支持商业补充医疗保险、职工医疗互助、村民医疗互助有序发展，对保障对象经上述保障后的个人负担费用予以补助。鼓励企业、社会慈善机构等募集资金，共同关爱和帮扶罕见病患者。（记者 徐苏宁）